Geenimuokkauksella on mahdollista tehdä melkein mitä tahansa vegaanisen lihan kasvattamisesta sairauksien parantamiseen. Silti tavallisen kansalaisen tietämys aiheesta on usein hataralla pohjalla. Mitä geenitekniikan alalla tapahtuu tällä hetkellä?

TEKSTI Roosa Savo KUVA Tuomas Heikkilä

Geenien muokkaamisen tarkoitettu uusin innovaatio, CRISPR-tekniikka, on helpottanut tutkijoita valtavasti, sanoo aihetta tutkinut Helsingin yliopiston elämäntieteiden yksikössä työskentelevä tutkijatohtori Aino Vesikansa.

Geenimuokkauksella tarkoitetaan sitä, kun muutetaan yksilön tai yksittäisen solun perimää eli genomia lisäämällä, poistamalla tai muokkaamalla genomin DNA-juostetta. Perimä on DNA:han koodattu koko perintöaines, joka sisältää ohjeet siitä, miten solut lähtevät kehittymään.

Vaikka perimän muokkaus on ollut mahdollista 80-luvulta lähtien, uusi menetelmä on muuttanut alan mahdollisuuksia ja vaikuttanut erityisesti tutkimuksen tekemiseen. CRISPR-tekniikka on lyhenne sanoista clustered regularly-interspaced short palindromic repeats. Menetelmän kehitti ranskalainen mikrobiologi Emmanuelle Charpentier yhdessä yhdysvaltalaisen biologin Jennifer Doudnan kanssa vuonna 2012, ja se on saanut lempinimekseen toimintaansa osuvasti kuvaavan termin: geenisakset.  

CRISPR-tekniikalla voidaan hakea suurella tarkkuudella DNA-juosteesta juuri se kohta, jota halutaan muokata. Käytännössä menetelmässä on kaksi osaa jotka tekevät yhteistyötä: opas-RNA eli ribonukleiinihappo ja juosteen leikkaava proteiini. Yksittäinen opas-RNA ohjaa proteiinin haluttuun kohtaan DNA-juostetta, minkä seurauksena proteiini sitoutuu juosteeseen ja katkaisee sen. Nykyään yleisin käytetty proteiini on CAS9, jolloin tekniikan nimeksi tulee CRISPR-CAS9.

Kun geenisakset ovat katkaisseet perimän, solun omat korjausmekanismit korjaavat juosteen. Tällöin juosteeseen voidaan lisätä jokin pätkä tai esimerkiksi luoda jokin mutaatio. ”Jos vaikka tiedetään, että jokin mutaatio liittyy tiettyyn sairauteen, voidaan tutkia miten mutaation laittaminen vaikuttaa solun ilmentymiseen”, Vesikansa sanoo.

Vesikansa kertoo menetelmän kehittämisen vaikuttaneen eniten tutkimuksen tekemiseen. ”80-luvulla luotiin PCR-menetelmä, jolla pystyttiin monistamaan DNA:ta. CRISPR-tekniikkaa on verrattu vähintäänkin vastaavaksi merkittävyydeltään.” Suurin hyöty tulee siitä, että uudella menetelmällä tehdään tutkimusta, joilla kehitetään samalla myös muita uusia tutkimusmenetelmiä.

Vesikansa kertoo tutkimusjulkaisujen määrän nousseen valtavasti viime vuosina ja tutkimuksen tekemisen helpottuneen: ”Ennen proteiiniyksikkö piti muokata sitoutumaan tiettyyn kohtaan perimää, mikä oli iso työ. CRISPR-tekniikassa muokataan ainoastaan opas-RNA:n rakennetta, minkä voisin vaikka nyt heti suunnitella ja tilata. Se on viikon juttu.”

Menetelmä on toiminut kaikissa eliöissä, ja Kiinassa tutkijat ovat kokeilleet sitä onnistuneesti myös ihmisen alkioissa. Vastaava ihmisen perimän muokkaaminen on toistaiseksi Suomessa kielletty, ja yksi suurimmista alan eettisistä kysymyksistä onkin se, saako ihmisen perimään puuttua.

Aihe on lisäksi sellainen, josta siihen perehtymättömät eivät ymmärrä. Geenimuokkauksesta kuitenkin kannattaisi ymmärtää jotain, koska se on tulevaisuudessa olennainen osa lääketiedettä, teollisuutta ja yhteiskuntaa ylipäätään. Lääketieteessä pyritään siihen, että CRISPR-tekniikan avulla tehdyllä tutkimuksella voitaisiin kehittää tapoja parantaa sairauksia ja jopa perinnöllisiä sairauksia. Menetelmällä voidaan myös etsiä ratkaisuja tulevaisuudessa kasvavaan terveysuhkaan, antibioottiresistenssiin.

”Pitää ymmärtää mistä puhutaan, jotta voi ottaa kantaa. Poliittisilla päättäjillä pitäisi olla kanta geenimuokkaukseen liittyviin asioihin”, Vesikansa sanoo.